云顶新耀：突围mRNA肿瘤治疗新战场

近日，从一浪高过一浪的BD交易到FDA的罕见放行，行业内关于国产创新药“DeepSeek时刻”的论述喧嚣尘上。不过放眼望去，大多数从业者依然扎堆肿瘤、免疫等传统靶点的“思维惯性”之下，有勇气开辟“新战场”、尝试颠覆式创新的企业少之又少。

云顶新耀，正是其中之一。

6月27日，云顶新耀举办“2025 mRNA创新技术平台研发日”，系统集中展示了其自主研发的AI+mRNA技术平台的最新进展——不仅包括基于自体生成CAR-T令人兴奋的非人灵长类动物（猴）研究数据，还有个性化肿瘤治疗性疫苗、通用型现货肿瘤治疗性疫苗的阶段性突破数据。

紧接着在7月1日，云顶新耀又公布另一条关键自研管线的突破：潜在同类最佳的新一代共价可逆BTK抑制剂EVER001，在原发性膜性肾病1b/2a期研究中展现出良好的有效性与耐受性，为公司布局自免市场打开了新局。

这一连串重磅进展背后，是云顶新耀稳步推进“双轮驱动”战略的实践成果：一方面，以大单品带来确定性营收，构建自我造血能力；另一方面，以AI+mRNA平台打造新一代差异化管线，打通长期增长空间。

正如《孙子兵法》所言：“凡战者，以正合，以奇胜。善出奇者，无穷于天地，不竭于江海。”——“正”代表稳健之策，以确定性对抗不确定性的根基能力；而“奇”则是出其不意，颠覆式创新的战略突破。

此乃创新药企制胜之道，古今中外概莫能外也。

01、押注突破性自体生成CAR-T技术

众所周知，传统CAR-T疗法的显著疗效已在B细胞恶性肿瘤中获得验证，但生产复杂、成本高昂、治疗流程冗长等问题严重限制其可及性。而利用mRNA主动靶向的特点，让自体生成CAR-T成为可能。

这条赛道的可行性刚刚得到初步验证，目前进展最快的是美国一家创新药企业Capstan Therapeutics。6月19日，宾夕法尼亚大学Perelman医学院与Capstan 团队在《Science》杂志发表重磅论文，系统展示了基于CD8靶向LNP递送抗CD19 CAR mRNA的自体生成CAR-T策略。在啮齿类与非人灵长类动物模型中，该疗法不仅展现出优秀的抗肿瘤活性，更在自身免疫病模型中实现了B细胞的深度清除与“免疫重置”。CAR-T疗法奠基人之一、Capstan联合创始人Carl H. June教授担任该研究的共同通讯作者。

这一成果不仅验证了自体生成CAR-T的抗肿瘤疗效，更是初步兑现了自免疾病的长期缓解，乃至治愈的可能性。

云顶新耀与其研发理念类似：通过tLNP-mRNA系统，在患者体内直接将T细胞转化为CAR-T细胞，当mRNA被分解后，T细胞会停止制造CAR，从而使健康B细胞的恢复（免疫重置）成为可能。

在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物（猴）模型中已经验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果。云顶新耀预计在今年推出首个自体生成CAR-T临床前候选药物，潜在开发用于肿瘤及自身免疫性疾病治疗。

早在2023年，跨国药企关于自体生成CAR-T的竞赛就已打响：该年2月，安斯泰来宣布与Kelonia达成合作以开发自体生成CAR-T，潜在交易总额超8.75亿美元；今年3月，阿斯利康宣布以10亿美元收购自体生成CAR-T公司EsoBiotech；6月30日，Capstan研究成果发布的11天之后，艾伯维迅速出手以21亿美元现金完成对公司的收购。交易金额肉眼可见的水涨船高。

除了自体生成CAR-T，针对肿瘤“易复发、难清除”的痛点，云顶新耀还开发了个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16、通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14两款产品，目前已分别完成首例患者给药以及美国FDA新药临床试验申请（IND）默示许可。其中每一项研发进度都处于全球第一梯队，任何单点的成功都具备绝对“现象级”的潜能。

总体而言，云顶新耀正在以颠覆式创新，推动着肿瘤治疗性疫苗、自体生成CAR-T在内的细胞与基因疗法未来剧本的重构。正如云顶新耀首席执行官罗永庆所言：“我们只押注可以改变世界和行业的突破性技术，这是云顶新耀的战略定位。”

02、站在下一场生物科技革命的最前沿

“mRNA疗法本质上是一种信息技术。”——早在2021年，埃隆·马斯克便如此形容，“你可以把它看作一段代码，进入体内后指导你的细胞制造任何你需要的蛋白质。”

相比传统以蛋白为主导的“逐一开发”思维，这种全新的研发范式，正将药物开发从“分子筛选”转向“信息设计”，其底层考验的是“信息模块+递送通道”的综合平台能力——科学家设计和筛选mRNA序列，配合靶向LNP递送系统，将其运输至特定细胞，再由细胞本身翻译生成蛋白质。这种“信息即药物”平台将传统药物开发范式转变为了可编程的生物信息设计，使人体成为自身生产药物的“智能工厂”。

03、下一个爆款BD进行时

珠玉在前，叠加当前炙热的BD氛围，云顶新耀无疑已经成为国内mRNA赛道最受瞩目的“种子选手”。而对于BD交易的思考，云顶新耀却始终保持一种稀缺的冷静与克制——“BD的目的是为了价值创造，我们要做正确的BD，与合作伙伴实现优势互补，最大化发挥产品价值，核心是一场基于长线战略的相互契合。”罗永庆在研发日活动上这样强调。 据介绍，目前云顶新耀已与全球Top 20药企建立广泛接触，但与常见的“投靠”不同，云顶新耀的BD布局有清晰的方向：以产品为核心，推动国产创新药走出国门；以平台为支点，对接全球药企资源共同构建下一代疗法；以患者为目标，实现更多国家与地区的可及性落地。

值得注意的是，对于云顶新耀而言，BD不是一个被动动作，而具有十分主动的选择权。

在“双轮驱动”战略之下，云顶新耀已经有三款成熟商业化产品依嘉®、耐赋康®、维适平®（伊曲莫德）创造现金流，且其商业化风格以高效精干著称，2024年仅前两者就实现了超7亿元的营收，预计未来总体销售峰值超过百亿元。

有这样的商业化基础，才可以说云顶新耀有底气等待right deal以及对创新研发的持久投入。

下一个十年，中国是否能走出一家真正的全球化Big Pharma？如果答案是肯定的，那一定少不了三大维度的能力：一是精准引进高潜管线的战略眼光；二是高效推动商业化落地的执行能力；三是技术前沿不断突破的持续创新力。目前来看，云顶新耀正沿着这三条路稳步前行。

创新药是时间的朋友。现在，种子已落；剩下的，就交给时间去兑现。